Tế bào gốc vạn năng (pluripotent stem cells) là loại tế bào có khả năng tự làm mới và phân chia không giới hạn. Đặc điểm quan trọng của tế bào gốc vạn năng là khả năng biệt hóa thành hầu hết các loại tế bào trong cơ thể, ngoại trừ tế bào của nhau thai. Đây là một điểm khác biệt quan trọng so với tế bào gốc toàn năng, loại có thể tạo ra mọi loại tế bào, bao gồm cả tế bào nhau thai. Có hai nguồn gốc chính của tế bào gốc vạn năng:
- Tế bào gốc phôi: Được lấy từ phôi ở giai đoạn blastocyst (khoảng 5-7 ngày sau khi thụ tinh). Các tế bào này có khả năng biệt hóa cao và thường được sử dụng trong nghiên cứu y học vì tiềm năng ứng dụng rộng rãi trong y học tái tạo và trị liệu.
- Tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSCs): Được tạo ra thông qua quy trình chuyển đổi các tế bào trưởng thành (như tế bào da hoặc máu) trở về trạng thái giống tế bào gốc. Quy trình này được thực hiện nhờ vào các yếu tố di truyền và hóa chất, giúp tạo ra tế bào có đặc tính tương tự như tế bào gốc phôi mà không cần sử dụng phôi, giúp giảm bớt các tranh cãi về đạo đức liên quan đến nghiên cứu tế bào gốc phôi.
Tiềm năng của các tế bào gốc đa năng cảm ứng ở người (iPSC) để tự làm mới vô thời hạn và biệt hóa hầu như thành bất kỳ loại tế bào nào với số lượng không giới hạn khiến chúng trở nên hấp dẫn đối với mô hình bệnh In vitro – là phương pháp nghiên cứu đối với các vi sinh vật, tế bào, hoặc các phân tử sinh học trong điều kiện trái ngược với bối cảnh sinh học bình thường của chúng, được gọi là “thí nghiệm trong ống nghiệm”, sàng lọc thuốc, y học cá nhân hóa và liệu pháp tái tạo. Khi bộ gen của iPSC tái tạo triệt để bộ gen của các tế bào soma mà chúng có nguồn gốc, chúng có thể có những bất thường về di truyền, điều này sẽ ảnh hưởng nghiêm trọng đến tiện ích và sự an toàn của chúng.
Quang sai di truyền có thể xuất hiện trong các tế bào soma của người hiến tặng và sau đó được chuyển giao trong quá trình tạo iPSC, hoặc chúng có thể xảy ra dưới dạng đột biến de novo – những thay đổi di truyền xảy ra lần đầu tiên ở một cá nhân và không được di truyền từ cha hoặc mẹ trong quá trình lập trình lại hoặc nuôi cấy tế bào kéo dài. Do đó, để đảm bảo sự an toàn của iPSC ở người cho các ứng dụng lâm sàng, việc phân tích tính toàn vẹn di truyền, đặc biệt là trong quá trình tạo và biệt hóa iPSC, nên được thực hiện một cách thường xuyên. Mặt khác, việc lập trình lại các tế bào soma thành iPSC đòi hỏi những sửa đổi sâu sắc trong bối cảnh biểu sinh. Những thay đổi trong cấu trúc chromatin bằng cách methyl hóa DNA và sửa đổi đuôi histone nhằm mục đích thiết lập lại mô hình biểu hiện gen của các tế bào soma để tạo điều kiện và thiết lập khả năng tự đổi mới và đa năng. Tuy nhiên, bộ nhớ biểu sinh còn sót lại ảnh hưởng đến kiểu hình iPSC, có thể ảnh hưởng đến ứng dụng của chúng trong điều trị bệnh. Đánh giá hiện tại thảo luận về nguồn gốc tế bào soma, tính ổn định di truyền và bộ nhớ biểu sinh của iPSC và tác động của chúng đối với nghiên cứu cơ bản và tịnh tiến.
Ứng dụng tế bào gốc vạn năng trong y học hiện đại
Tế bào gốc vạn năng mang lại nhiều hứa hẹn trong lĩnh vực y học, đặc biệt trong điều trị và tái tạo mô:
- Điều trị các bệnh thoái hóa: Tế bào gốc vạn năng có thể được biệt hóa để thay thế các tế bào bị tổn thương ở các cơ quan như tim, gan, và não. Ví dụ, chúng có thể hỗ trợ điều trị bệnh Parkinson, bệnh tim mạch, hoặc các bệnh thoái hóa thần kinh khác bằng cách thay thế các tế bào bị mất chức năng.
- Liệu pháp gen: Tế bào iPSCs có thể được chỉnh sửa để loại bỏ hoặc sửa chữa các đột biến gen gây bệnh, sau đó tái cấy ghép vào cơ thể bệnh nhân để giảm thiểu tác động của các bệnh di truyền như thiếu máu hồng cầu hình liềm hoặc bệnh xơ nang.
- Nghiên cứu và phát triển thuốc: Tế bào gốc vạn năng cung cấp một nguồn tế bào đa dạng để thử nghiệm dược phẩm, giúp các nhà khoa học hiểu rõ hơn về tác động của thuốc trên cơ thể mà không cần thử nghiệm trực tiếp trên người.
Nhờ khả năng tự làm mới và linh hoạt biệt hóa, tế bào gốc vạn năng có thể đóng vai trò quan trọng trong y học cá thể hóa, mang lại các liệu pháp phù hợp cho từng bệnh nhân, đồng thời mở ra những cơ hội mới cho y học tái tạo và các phương pháp điều trị tiên tiến khác. Tuy nhiên, việc ứng dụng tế bào gốc vạn năng, đặc biệt là iPSCs, cần đảm bảo tính ổn định di truyền và an toàn lâu dài để tránh nguy cơ hình thành tế bào ung thư khi được cấy ghép vào cơ thể.
Với khả năng tự làm mới và linh hoạt biệt hóa, tế bào gốc vạn năng có thể đóng vai trò quan trọng trong y học cá thể hóa, mang lại các liệu pháp hiệu phù hợp cho từng bệnh nhân, đồng thời mở ra những cơ hội mới cho y học tái tạo và các phương pháp điều trị tiên tiến khác.
Miễn trừ trách nhiệm: Các bài viết chỉ có tính chất tham khảo, không thay thế cho việc chẩn đoán hoặc điều trị y khoa.